美國科學家二日宣布,他們利用麻省理工學院華人教授張鋒團隊發展出來的CRISPR基因編輯技術,首次成功編輯了人類胚胎的基因,修復了會導致一種心臟缺陷的常見基因突變,獲得看來很健康的胚胎。
這項基因編輯成果是一重要里程碑,有希望於日後防止各種遺傳疾病發生,並讓修正過的基因世代遺傳下去。不過,它同時引來道德爭議,有人可能利用這項技術來設計或訂製具有某些特徵的嬰兒,如指定的髮色,更高的智力,或運動天分。此外,多年後負作用出現時也可能招致埋怨。
安全為基因編輯的關鍵問題,過去這類的研究總是不夠精準,可能意外切斷類似真正目標的DNA。但是麻省理工學院癌症研究員海因斯說:「過去我們總是說不該做基因編輯,主要是因無法安全完成,但現在看來,不久之後它就會安全了。」
俄勒岡衛生暨科學大學領導的研究團隊,係針對會造成肥厚型心肌病的基因突變進行基因編輯。這種遺傳病約每五百人就有一人罹患,可能突然引發死亡。
實驗室中,研究人員使用帶有這種基因突變的精子以及健康婦女捐贈的卵子,同時把CRISPR─Cas9編輯工具注入精子和卵子,共製造出五十八個胚胎,其中四十二個沒有突變的基因,健康比率百分之七十二點四。自然孕育的胚胎遺傳突變基因的機率為百分之五十。
重要的是,研究人員避免了兩個重要的安全問題:他們生產的胚胎中,所有的細胞,不只是部分,全都沒有發生突變;另外,他們還避免了產生不必要的額外突變。中國大陸的CRISPR研究就碰到了「鑲嵌現象」,也就是胚胎有些細胞基因獲得修正,有些卻沒有。
這項研究的重要差別就是新研究提早對精子和卵子注入編輯工具,大陸的研究卻是在卵子受精後才進行處理。
儘管新研究為特定遺傳突變引起的一萬多種疾病帶來希望,距實際應用仍很遙遠