根據發表於新英格蘭醫學期刊的兩篇研究,口服的選擇性黃體素受體調節劑ulipristal對於有症狀的子宮肌瘤提供了很好的效果。在這兩組病患中,ulipristal迅速減緩出血、縮小子宮肌瘤、且耐受良好。
這個藥物在2010年被核准用於緊急避孕。美國核准的是ella (HRA Pharma藥廠)、歐洲核准的是ellaOne,ulipristal的作用是干擾排卵,用於緊急避孕時,使用的劑量是30-mg;相對的,新發表的文獻用於肌瘤治療的試驗劑量是每天5-mg和10-mg。新發表的這兩篇研究中,第一篇的研究者試驗了5 mg、10 mg ulipristal與安慰劑,研究對象是242名婦女、年紀18-50歲,有症狀之肌瘤、子宮嚴重出血與貧血。該研究是在2008年10月至2010年8月間在歐洲和烏克蘭的38所學院進行。第二篇「不劣性試驗」中,比較了ulipristal (5 mg或10 mg)和每月注射一次leuprolide(目前的標準治療劑)。
安慰劑控制研究中,比利時布魯塞爾天主教大學的Donnez博士等人發現,每天服用5-mg的96名婦女中,有91%的過多經血獲得控制,服用10-mg劑量的98名婦女中,有92%獲得控制,服用安慰劑的48名婦女,只有19%達控制(P≦ .001)。10-mg組的閉經比率最高: 82%,5-mg組為73%,安慰劑組為6%。研究者使用圖片式的失血量評估表估計出血量的減少程度,發現在第5-8週和第9-12週時,兩種ulipristal劑量組的平均改變值都大於300,安慰劑組則是都沒有改變(P < .001)。服用ulipristal組比較快達到出血控制,第8天時為75%,而安慰劑組為6%。肌瘤和子宮在第13週時體積至少減少25%(5-mg組分別是P = .01和P < .001;10-mg組分別是P = .01和P = .006)。兩種劑量都耐受良好,只有2個例外:10-mg組有1名病患發生子宮出血,安慰劑組1名病患的肌瘤突出子宮頸。
同樣是Donnez博士等人進行的「不劣性試驗」中,比較了5-mg和10-mg的ulipristal與leuprolide,對象是303名隨機分組的病患。出血控制率方面,10 mg組有98%,5 mg組有90%,接受leuprolide者為89%。此外,ulipristal比leuprolide acetate更迅速減緩出血,使用5 mg ulipristal acetate者的閉經時間為7天、使用10 mg ulipristal acetate者為5天、使用leuprolide acetate者為21天。 Jensen醫師總結了此一研究方法的重要性:這些是簡單使用的藥劑,對於肌瘤的治療相當重要。不只比現有的標準療法有效,劑量10 mg時也優於安慰劑。
研究限制是,ulipristal治療只進行13週,他們在「不劣性試驗」的討論中寫道,因此,需要更多資料才知道使用ulipristal acetate長期治療的利益與風險。